Генска терапија: што е тоа, како се прави и што може да се третира

Содржина

• Како се прави тоа
• Техника на CRISPR
• Техника на Т-мобилни автомобили
• Болести што може да ги третира генската терапија
• Генска терапија против рак

Генетската терапија, позната и како генска терапија или уредување на гени, е иновативен третман кој се состои од збир на техники кои можат да бидат корисни во лекување и превенција на комплексни болести, како што се генетски болести и карцином, со изменување на специфични гени.

Гените може да се дефинираат како основна единица на наследност и се состојат од специфичен редослед на нуклеински киселини, односно ДНК и РНК, и кои носат информации поврзани со карактеристиките и здравјето на лицето. Така, овој вид на третман се состои во предизвикување промени во ДНК на клетките погодени од болеста и активирање на одбрамбените организми со цел да се препознае оштетеното ткиво и да се промовира неговата елиминација.

Болестите што можат да се третираат на овој начин се оние кои вклучуваат одредена промена во ДНК, како што се рак, автоимуни болести, дијабетес, цистична фиброза, меѓу други дегенеративни или генетски болести, меѓутоа, во многу случаи тие сè уште се во фаза на развој тестови.

Како се прави тоа

Генетската терапија се состои во употреба на гени наместо лекови за лекување на болести. Тоа се прави со промена на генетскиот материјал на ткивото компромитирано од болеста од друго што е нормално. Во моментов, генската терапија е спроведена со употреба на две молекуларни техники, техниката CRISPR и техниката Car T-Cell:

Техника на CRISPR

Техниката CRISPR се состои од менување на специфични региони на ДНК кои можат да бидат поврзани со болести. Така, оваа техника овозможува да се менуваат гените на специфични локации, на прецизен, брз и поевтин начин. Општо, техниката може да се изврши во неколку чекори:

• Идентификувани се специфични гени, кои исто така можат да се наречат целни гени или низи;
• По идентификацијата, научниците создаваат низа „водич РНК“ што го надополнува целниот регион;
• Оваа РНК се става во клетката заедно со протеинот Кас 9, кој работи со сечење на целната низа на ДНК;
• Потоа, нова ДНК секвенца е вметната во претходната низа.

Повеќето генетски промени вклучуваат гени лоцирани во соматските клетки, односно клетки кои содржат генетски материјал што не се пренесува од генерација на генерација, ограничувајќи ја промената само на таа личност. Сепак, се појавија истражувања и експерименти во кои техниката CRISPR се изведува на герминативни клетки, односно на јајце клетка или сперма, кои генерираат низа прашања во врска со примената на техниката и нејзината безбедност во развојот на личноста. .

Долгорочните последици од техниката и уредувањето на гени сè уште не се познати. Научниците веруваат дека манипулацијата со човечки гени може да ја направи личноста поподложна на појава на спонтани мутации, што може да доведе до преактивирање на имунолошкиот систем или појава на посериозни болести.

Во прилог на дискусијата за уредувањето на гените да се врти околу можноста за спонтани мутации и преносливост на промената за идните генерации, етичкото прашање на постапката исто така е широко дискутирано, бидејќи оваа техника може да се користи и за промена на бебето карактеристики, како што се бојата на очите, висината, бојата на косата итн.

Техника на Т-мобилни автомобили

Техниката Car T-Cell веќе се користи во САД, Европа, Кина и Јапонија и неодамна се користи во Бразил за лекување на лимфом. Оваа техника се состои во менување на имунолошкиот систем, така што клетките на туморот лесно се препознаваат и елиминираат од телото.

За ова, се отстрануваат одбранбените Т-клетки на лицето и се манипулира со нивниот генетски материјал со додавање на генот CAR во клетките, кој е познат како химеричен антиген рецептор. По додавањето на генот, бројот на клетки се зголемува и од моментот кога се проверува соодветен број на клетки и присуството на поадаптирани структури за препознавање на тумор, постои индукција на влошување на имунолошкиот систем на лицето, а потоа и инјекција на одбранбени клетки модифицирани со генот CAR.

Така, постои активирање на имунолошкиот систем, кој започнува полесно да ги препознава туморските клетки и е во состојба поефикасно да ги елиминира овие клетки.

Болести што може да ги третира генската терапија

Генетската терапија ветува за третман на која било генетска болест, сепак, само за некои може да се изврши или е во фаза на тестирање. Проучено е генетското уредување со цел лекување на генетски болести, како што се цистична фиброза, вродено слепило, хемофилија и српеста анемија, на пример, но исто така се сметаше како техника што може да промовира спречување на посериозни и комплексни болести , како што се на пример рак, срцеви заболувања и ХИВ инфекција, на пример.

И покрај тоа што е повеќе изучуван за третман и превенција на болести, уредувањето на гените може да се примени и кај растенијата, така што тие ќе станат потолерантни на климатските промени и ќе бидат поотпорни на паразити и пестициди, и во храната со цел да бидат похранливи .

Генска терапија против рак

Генска терапија за третман на рак веќе се спроведува во некои земји и е особено индицирана за специфични случаи на леукемии, лимфоми, меланоми или саркоми, на пример. Овој вид на терапија се состои главно од активирање на одбранбените клетки на телото за препознавање на клетките на туморот и нивно елиминирање, што се прави со вбризгување на генетски модифицирани ткива или вируси во телото на пациентот.

Се верува дека, во иднина, генетската терапија ќе стане поефикасна и ќе ги замени сегашните третмани за рак, сепак, бидејќи сè уште е скапа и бара напредна технологија, по можност е индицирана во случаи кои не реагираат на третман со хемотерапија, радиотерапија и хирургија.