Идни истражувања и клинички испитувања за примарна прогресивна МС

Содржина

• Преглед
• Видови на MS
• Разбирање на примарната прогресивна МС
• Третман со ППМС
• Окревус (окрелизумаб)
• Тековни клинички испитувања на ППМС
• Терапија со матични клетки NurOwn
• Биотин
• Маситиниб
• Завршени клинички испитувања
• Ибудиласт
• Идебонон
• Лакинимод
• Фампридин
• Истражување на ППМС
• Полетувањето

Преглед

Мултиплекс склерозата (МС) е хронична автоимуна состојба. Тоа се случува кога телото почнува да напаѓа делови од централниот нервен систем (ЦНС).

Повеќето тековни лекови и третмани се фокусирани на релапсивна МС, а не на примарна прогресивна МС (ППМС). Сепак, постојано се одржуваат клинички испитувања за да се помогне подобро да се разбере ППМС и да се најдат нови, ефективни третмани.

Видови на MS

Четирите главни типа на МС се:

• клинички изолиран синдром (ЗНД)
• релапс-ремитирачки МС (RRMS)
• примарна прогресивна МС (ППМС)
• секундарна прогресивна МС (СПМС)

Овие типови на МС се создадени за да им помогнат на медицинските истражувачи да категоризираат учесници во клиничко испитување со сличен развој на болест. Овие групирања им овозможуваат на истражувачите да ја проценат ефективноста и безбедноста на одредени третмани без да користат голем број учесници.

Разбирање на примарната прогресивна МС

Само 15 проценти или повеќе од сите луѓе со дијагностициран МС имаат ППМС. ППМС подеднакво влијае на мажите и жените, додека РРМС е многу почест кај жените отколку кај мажите.

Повеќето видови на МС се јавуваат кога имунитетниот систем ја напаѓа миелинската обвивка. Миелинската обвивка е масна, заштитна супстанција која ги опкружува нервите во 'рбетниот мозок и мозокот. Кога оваа супстанца е нападната, тоа предизвикува воспаление.

ППМС доведува до оштетување на нервите и ткиво со лузни на оштетените области. Болеста го нарушува процесот на нервна комуникација, предизвикувајќи непредвидлив модел на симптоми и прогресија на болеста.

За разлика од луѓето со РРМС, луѓето со ППМС постепено ја влошуваат функцијата без рани релапси или ремисии. Покрај постепеното зголемување на попреченоста, лицата со ППМС може да ги доживеат и следниве симптоми:

• чувство на вкочанетост или пецкање
• замор
• проблеми со одење или со координирани движења
• прашања со визија, како што е двојно гледање
• проблеми со меморијата и учењето
• мускулни грчеви или мускулна вкочанетост
• промени во расположението

Третман со ППМС

Лекувањето на ППМС е потешко отколку третманот на РРМС и вклучува употреба на имуносупресивни терапии. Овие терапии нудат само привремена помош. Тие можат да се користат само безбедно и континуирано само неколку месеци до една година во исто време.

Додека Администрацијата за храна и лекови (FDA) одобри многу лекови за RRMS, не сите се соодветни за прогресивни типови на MS. Лековите за РРМС, кои се познати и како лекови за модификација на болести (ДМД), се земаат континуирано и често имаат неподносливи несакани ефекти.

Активно демиелинизирачки лезии и оштетување на нервите, исто така, може да се најдат кај луѓе со ППМС. Лезиите се многу воспалителни и може да предизвикаат оштетување на миелинската обвивка. Во моментов е нејасно дали лековите што го намалуваат воспалението можат да ги забават прогресивните форми на МС.

Окревус (окрелизумаб)

ФДА го одобри Ocrevus (окрелизумаб) како третман и за RRMS и за PPMS во март 2017 година. До денес, тој е единствениот лек кој е одобрен од FDA за лекување на ППМС.

Клиничките испитувања покажаа дека е во можност да ја забави прогресијата на симптомите во ППМС за околу 25 проценти кога ќе се спореди со плацебо.

Окревус е исто така одобрен за третман на RRMS и „ран“ ППМС во Англија. Сè уште не е одобрен во другите делови на Обединетото Кралство.

Националниот институт за здравствена извонредност (NICE) првично го отфрли Окревус со образложение дека трошоците за обезбедување ги надминуваат неговите придобивки. Сепак, NICE, Националната здравствена служба (NHS) и производителот на лекови (Roche) на крајот повторно преговараа за нејзината цена.

Тековни клинички испитувања на ППМС

Клучен приоритет на истражувачите е да научат повеќе за прогресивните форми на МС. Новите лекови мора да поминат низ ригорозно клиничко тестирање пред ФДА да ги одобри.

Повеќето клинички испитувања траат од 2 до 3 години. Сепак, бидејќи истражувањето е ограничено, потребни се дури и подолги испитувања за ППМС. Се спроведуваат повеќе испитувања на RRMS бидејќи е полесно да се процени ефикасноста на лекот врз релапсите.

Погледнете ја веб-страницата на Националното здружение за мултиплекс склероза за комплетен список на клинички испитувања во САД.

Следните избрани испитувања се во тек.

Терапија со матични клетки NurOwn

Brainstorm Cell Therapyics спроведува фаза II клиничко испитување за да се испита безбедноста и ефективноста на NurOwn клетките во третманот на прогресивна МС. Овој третман користи матични клетки добиени од учесници кои биле стимулирани да создаваат специфични фактори на раст.

Во ноември 2019 година, Националното друштво за мултиплекс склероза додели на мозочна бура на клетки терапевтика грант за истражување од 495.330 американски долари за поддршка на овој третман.

Судскиот процес се очекува да заврши во септември 2020 година.

Биотин

MedDay Pharmaceuticals SA моментално спроведува клиничко испитување во фаза III за ефикасноста на капсулата со високи дози на биотин во лекувањето на луѓе со прогресивна МС. Судењето, исто така, има за цел специјално да се фокусира на лица со проблеми со одењето.

Биотин е витамин кој е вклучен во влијанието на клеточните фактори на раст, како и производството на миелин. Биотинската капсула се споредува со плацебо.

Судењето веќе не регрутира нови учесници, но не се очекува да заврши до јуни 2023 година.

Маситиниб

AB Science спроведува фаза III клиничко испитување на лекот маситиниб. Маситиниб е лек кој го блокира одговорот на воспалението. Ова доведува до помал имунолошки одговор и пониски нивоа на воспаление.

Судскиот процес ја проценува безбедноста и ефективноста на маситиниб кога ќе се спореди со плацебо. Два режима на третман со маситиниб се споредуваат со плацебо: Првиот режим ја користи истата доза во текот на целото време, додека другиот вклучува ескалација на дозата по 3 месеци.

Судењето веќе не регрутира нови учесници. Се очекува да заврши во септември 2020 година.

Завршени клинички испитувања

Следните испитувања неодамна се завршени. За повеќето од нив, првичните или конечните резултати се објавени.

Ибудиласт

Медичи Нова заврши фаза клиничко испитување во фаза II на лекот ибудиласт. Неговата цел беше да се утврди безбедноста и активноста на лекот кај луѓе со прогресивна МС. Во оваа студија, ибудиластот се спореди со плацебо.

Првичните резултати од студијата покажуваат дека ибудиластот ја забавил прогресијата на мозочната атрофија кога се спореди со плацебо во период од 96 недели. Најчестите пријавени несакани ефекти биле гастроинтестинални симптоми.

Иако резултатите ветуваат, потребни се дополнителни испитувања за да се види дали резултатите од ова испитување може да се репродуцираат и како ибудиластот може да се спореди со Ocrevus и други лекови.

Идебонон

Националниот институт за алергија и инфективни болести (НИАИД) неодамна заврши фаза I / II клиничко испитување за да се оцени влијанието на идебенонот врз лицата со ППМС. Идебенон е синтетичка верзија на коензим Q10. Се верува дека го ограничува оштетувањето на нервниот систем.

Во текот на последните 2 години од ова тригодишно испитување, учесниците земаа или лек или плацебо. Прелиминарните резултати покажаа дека, во текот на студијата, идебенонот не дава никаква корист од плацебо.

Лакинимод

Тева фармацевтската индустрија спонзорираше студија во фаза II во обид да се утврди доказ за концептот за лекување на ППМС со лаквинимод.

Не е целосно разбрано како работи лакинимод. Се верува дека го менува однесувањето на имуните клетки, затоа спречува оштетување на нервниот систем.

Разочарувачките резултати од испитувањето го натераа неговиот производител, Активна биотехника, да го прекине развојот на лакинимод како лек за МС.

Фампридин

Во 2018 година, Универзитетскиот колеџ во Даблин го заврши испитувањето во фаза IV за да го испита ефектот на фампридин кај луѓе со дисфункција на горните екстремитети и со ППМС или СПМС. Фамппридин е познат и како далфампридин.

Иако ова судење е завршено, не се пријавени резултати.

Сепак, според италијанска студија од 2019 година, лекот може да ја подобри брзината на обработка на информации кај луѓето со MS. Прегледот и мета-анализата од 2019 година заклучија дека постојат силни докази дека лекот ја подобрува способноста на луѓето со МС да одат на кратки растојанија, како и нивниот перцепиран капацитет за одење.

Истражување на ППМС

Националното друштво за мултиплекс склероза промовира тековно истражување на прогресивни типови на МС. Целта е да се создадат успешни третмани.

Некои истражувања се фокусираа на разликата помеѓу луѓето со ППМС и здравите лица. Неодамнешна студија покажа дека матичните клетки во мозокот на луѓето со ППМС изгледаат постари од истите матични клетки кај здрави луѓе на слична возраст.

Дополнително, истражувачите откриле дека кога олигодендроцитите, клетките што произведуваат миелин, биле изложени на овие матични клетки, тие изразуваат различни протеини отколку кај здрави лица. Кога овој протеински израз беше блокиран, олигодендроцитите се однесуваа нормално. Ова може да помогне да се објасни зошто миелинот е компромитиран кај луѓето со ППМС.

Друга студија покажа дека луѓето со прогресивна МС имаат пониско ниво на молекули наречени жолчни киселини. Acidsолчните киселини имаат повеќе функции, особено во варењето на храната. Тие исто така имаат антиинфламаторно дејство врз некои клетки.

Рецептори на жолчни киселини, исто така, беа пронајдени на клетките во ткивото на МС. Се сметаше дека додатоците со жолчни киселини можат да имаат корист кај луѓето со прогресивна МС. Всушност, во тек е клиничко испитување за да се тестира токму ова.

Полетувањето

Болниците, универзитетите и другите организации ширум Соединетите држави континуирано работат за да дознаат повеќе за ППМС и MS воопшто.

Досега само еден лек, Окревус, е одобрен од ФДА за третман на ППМС. Додека Ocrevus ја забавува прогресијата на ППМС, тоа не ја запира прогресијата.

Некои лекови, како што е ибудиласт, се појавуваат ветувачки врз основа на рани испитувања. Другите лекови, како што се идебенон и лакинимод, не се покажаа ефикасни.

Потребни се дополнителни испитувања за да се идентификуваат дополнителни терапии за ППМС. Прашајте го давателот на здравствени услуги за најновите клинички испитувања и истражувања што можат да ви користат.